CRISPR. Ілюстрація: broadinstitute.org
Непередбачені побічні ефекти - один з основних ризиків, пов'язаних з генетичною терапією. Теоретично, впливаючи на ДНК для лікування однієї хвороби, можна мимоволі сприяти розвитку іншої. При цьому точність технологій для редагування ДНК - включаючи популярний і доступний метод CRISPR - не абсолютна. Дослідження, опубліковане кілька років тому, показало , Що редагування одного з генів у овець може супроводжуватися додатковими ушкодженнями ДНК і генетичними змінами.
Але є свідчення того, що ризики дійсно існують. Ще в середині 2000-х років було опубліковано дослідження, що пов'язували використання аденоасоційованого вірусу, який вважається безпечним і нерідко використовується як засіб доставки потрібного генетичного матеріалу в клітини - з розвитком ракових пухлин у мишей. Таку небезпеку підтвердили і подальші експерименти . Їх автори, щоправда, відзначали , Що ризик несуть певні різновиди вірусу, тоді як інші нешкідливі, а розвиток пухлин у мишей було пов'язане з певним геном, відсутнім у людини. «Проте дані свідчать, що цей вірус може сприяти розвитку раку, і це вимагає додаткових досліджень», - стверджували вони.
Нові дослідження вказали на інший потенційний ризик. На цей раз - пов'язаний з самою технологією CRISPR, що дозволяє розрізати ланцюжка ДНК і додавати потрібні фрагменти. Дві незалежні роботи, опубліковані в журналі Nature, показали, що її успіх залежить від дії (точніше, бездіяльності) певного гена, який перешкоджає розвитку раку. Інакше кажучи, редагування краще піддаються клітини з непрацюючим геном, більш уразливі для захворювання.
На що пішли новини з заголовками типу «CRISPR може викликати рак» вже відреагував ринок. У понеділок, після публікації досліджень, обвалилися акції біотехнологічних компаній, бізнес яких пов'язаний з генетичними дослідженнями - CRISPR Therapeutics (на 12,6%), Intellia Therapeutics (9,8%), Editas Medicine (7,8%). Самі вони відреагували по-різному. CRISPR Therapeutics назвала висновки вчених «переконливими». Intellia Therapeutics відповіла, що в її практиці не було випадків, щоб генетична терапія провокувала розвиток раку. Editas Medicine запевнила, що не збирається блокувати згаданий ген при використанні CRISPR, щоб підвищити ефективність процедури.